Прогресията от предсимптомната фаза до клиничното начало настъпва толкова по-бързо, колкото по-млад е пациентът. На новата терапия се възлагат големи надежди да промени играта

Въпреки че може да се появи на всяка възраст, диабет тип 1 обикновено се развива при деца и млади хора. Човек е изложен на по-висок риск от диабет тип 1 при фамилна обремененост - родител, брат или сестра с диабет тип 1, макар че за доста пациенти заболяването е първо в семейството. В последните 3 г. към факторите се добави пандемията. По данни от целия свят честотата на новите случаи се е увеличила сред подрастващите, прекарали COVID, и учените смятат, че това е пряко свързвано с инфекцията, която SARS-CoV-2 причинява.

Ранният старт на диабет тип 1 е свързан с по-бързо натрупване на съпътстващи увреждания в сравнение с диабета от тип 2, макар че и той се подмладява в последните 20-30 години.

Всяко забавяне на хода на диабета по пътя към сърдечносъдови, бъбречни и неврологични заболявания, особено на “младежкия” диабет, е отдавна преследвана цел в медицината. Това е една от най-активните области във фармацията. Последните разработки имат претенция за непостигано досега отлагане на клиничната изява за продължително време.

С разрешаването на препарата за деца над 8 г. и възрастни с начално увреждане на панкреаса се дава шанс за отлагане на разгърнатото заболяване с години, а в най-лошия случай - с месеци.

Захарният диабет тип 1 е хронично автоимунно заболяване, което атакува бета-клетките на панкреаса. Протича в 3 етапа с прогресивно намаляване на функцията на органа. Процесът започва много преди началото на симптомите и човек обикновено не подозира постоянната загуба на бета-клетки. Веднъж стартирала, обикновено тя не може да бъде наваксана - имунната система атакува и методично унищожава клетките, които произвеждат инсулин. Инсулинът действа като ключ, който отваря клетките, така че захарта от кръвта да може да влезе в тях. Когато тялото не произвежда достатъчно инсулин, нивата на кръвната захар рязко се покачват.

Прогресията от предсимптомната първа фаза до етап 3 - клиничното начало, настъпва толкова по-бързо, колкото по-млад е пациентът.

При положителен тест за две или повече свързани с диабета автоантитела имунната система е започнала да атакува бета-клетките, въпреки че нивата на кръвната захар остават нормални и няма симптоми. С напредването на процеса нивата на кръвната захар излизат от норма поради растящата загуба на специфичните клетки, но както в първия етап все още няма симптоми. За начало на третата фаза се смята моментът, в който се появят оплаквания поради значителна загуба на бета-клетки. Това състояние изисква редовни инсулинови инжекции или по-модерния контрол с изкуствен панкреас - инсулинова помпа, до края на живота.

Одобрената от Американската агенция по храните и лекарствата 14-дневна терапия с теплизумаб трябва да изиграе роля на профилактика на разгърнатата форма на диабет от тип 1. Тя дезактивира имунните клетки, които атакуват клетките, които произвеждат инсулин, като паралелно увеличава дела на клетките, които спомагат за смекчаване на имунния отговор. Препаратът представлява специфично насочено моноклонално антитяло. Ефикасността му е представена пред агенцията с данни от клинично изпитване. В него забавянето на диабет тип 1 е средно с почти 3 години при хора с вече наднормена кръвна захар, които са изложени на висок риск от тотално унищожаване на бета-клетките на панкреаса.

В проучването пациентите получават на случаен принцип теплизумаб или плацебо веднъж дневно венозно в продължение на 14 последователни дни.

Вливането на инфузията отнема около 30 минути. По същество препаратът е лабораторно създаден протеин, който се държи като антитяло, произведено от имунната система. Веднъж попаднало в тялото, моноклоналното антитяло се свързва с имунните Т-клетки и ги препрограмира така, че да не атакуват агресивно бета-клетките в панкреаса.

Основната мярка за ефикасност е времето от терапията до развитието на диабет тип 1 в стадий 3.

Резултатите от изпитването показват, че при средно проследяване от 51 месеца 45% от пациентите, които са получили истинската профилактика, по-късно са били диагностицирани с диабет тип 1 в стадий 3. При пациенти, на които са вливали плацебо - разтвор без теплизумаб, процентът на разгърналите диабет бил с над 1/3 по-висок - 72%.

Средното време от началото на терапията до същинското заболяванте е 50 месеца за пациентите, които са получавали препарата, и 25 месеца за тези, които са били “профилактирани” с плацебо.

Обещаващите резултати са убедили регулаторния орган на Щатите да одобри терапията в ускорен порядък, а не при стандартните срокове и със статут на пробивно лечение.

В листовката на първото по рода си лекарство за забавяне на диабета от първи тип стриктно са описани страничните му ефекти. Най-честите са временно намаляване на един от видовете бели кръвни клетки, обриви и главоболие. Терапията излиза с предупреждения за симптоми на синдрома на освобождаване на цитокини; риск от инфекции и в тази връзка - необходимостта от прилагане на всички препоръчителни за възрастта ваксинации преди започване на лечението, както и избягване на едновременната употреба на живи, живи обезсилени и всички иРНК ваксини, каквито са и голямата част от ваксините срещу коронавируса.