Американски учени използваха нанотехнология и метода за редактиране на гени CRISPR-Cas9, за да изключат свързан с холестерола ген в миши чернодробни клетки, сочат резултатите от изследване, цитирани от Ройтерс. Това може да открие нови пътища за коригиране на гени, свързани с високо ниво на холестерола и чернодробни болести.
"Показахме, че можем да създадем наночастици, които да бъдат използвани за редактиране на ДНК в черния дроб на възрастно животно", заяви ръководителят на изследването Даниъл Андерсън от Масачузетския технологичен институт.
Получените резултати дават надежди за редактиране на гени, като например регулиращия холестерола ген PCSK9, който вече е мишена на две лекарства, произведени от компаниите "Ридженерън фармасютикълс" и "Амджен".
В рамките на изследването учените се опитали да разработят сигурен и ефикасен начин за доставяне на съставки, нужни за метода за редактиране на гени CRISPR-Cas9 - своеобразни молекулярни ножици, които могат селективно да изрежат дефектни гени и да ги заменят с нови участъци на ДНК.
Повечето екипи използват вируси, с които да бъдат доставени съставки в клетките. Ефикасността на метода обаче е ограничена, тъй като имунната система може да произведе антитела срещу вирусите. За да намерят решение на проблема, учените вкарали "материала" в наночастици, които били инжектирани у мишки и намерили своя път до чернодробните им клетки. По този начин генът PCSK9 бил отстранен в над 80 на сто от чернодробните клетки.
Коментари